ファーミング株下落、FDAがジョエンジャの追加新薬承認申請を却下

FDAの回答の主な概要

ファーミング・グループNV（NASDAQ:PHAR）の株価は、米国食品医薬品局（FDA）が完全回答書（CRL）を発行し、同社の薬剤Joenjaのより幼い小児患者への使用に関する補足新薬承認申請（sNDA）を事実上却下したことを受けて、急落しました。

規制上の懸念の概要

FDAは、体重の少ない4歳から11歳の小児患者において、治療への曝露が不十分になる可能性について懸念を表明しました。当局は、提案された用量を再評価する前に、追加の小児薬物動態データを要求しています。さらに、CRLは製造バッチの試験に使用される分析方法に問題があることを指摘しました。ファーミングは、これらの問題は対処可能であると考えており、FDAと緊密に協力する意向であると述べました。

ファーミングの株価への影響

この発表は市場で大きな負の反応を引き起こし、ファーミングの株価はプレマーケット取引で16.8%急落しました。この進展は、Joenjaの潜在的な市場拡大を遅らせるものです。この決定が、12歳以上の患者に対する同薬の既存の承認に影響を与えないことは重要です。Joenjaは、米国においてその年齢層のAPDSに対する唯一の承認された治療法であり続けています。

まとめと見通し

この挫折にもかかわらず、ファーミング・グループの経営陣は、Joenjaをより幼い小児患者に提供することへの献身を表明しています。同社は、再提出への道筋を明確にするため、FDAとのタイプA会議を要請する予定です。この会議の結果と、新たなデータ収集のタイムラインが、今後投資家が注目すべき重要な要素となるでしょう。

よくある質問

Q: ファーミング・グループの株価はなぜ下落したのですか？
A: 米国FDAが、同社の薬剤Joenjaの小児用申請に対し、データに関する懸念を挙げ、承認前により多くの情報を要求する完全回答書を発行したため、株価は下落しました。

Q: 完全回答書（CRL）とは何ですか？
A: FDAからのCRLは、新薬承認申請が現在の形では承認できないことを示します。申請者が対処すべき具体的な不備が詳述されます。

Q: これはJoenjaの現在の承認に影響しますか？
A: いいえ、12歳以上の患者を治療するためのJoenjaの既存のFDA承認は、この規制措置の影響を受けません。

出典: Investing.com