ユニキュア、ファブリー病遺伝子治療の良好な治験データで株価上昇

主要治験結果がuniQure株を押し上げ

uniQure（NASDAQ:QURE）の株価は、同社がAMT-191の第I/IIa相治験から良好な予備データを発表した後、市場前取引で3.1%上昇した。この治験中の遺伝子治療薬は、希少な遺伝性疾患であるファブリー病を対象としている。結果は、治療を受けた全11人の患者で酵素活性の上昇が示され、顕著な治療可能性を示唆している。

臨床所見の概要

治験では、全ての患者コホートでα-ガラクトシダーゼA（α-Gal A）活性の用量依存的な増加が示された。最高用量群では、酵素活性が正常値の27.7倍から223.7倍に達した。11人の患者のうち6人が特定の基準を満たした後、標準的な酵素補充療法（ERT）を中止することに成功し、重要な節目が達成された。

市場の反応と安全性プロファイル

有望な有効性データは投資家の信頼を高め、株価の市場前上昇を牽引した。しかし、同社はまた、中用量コホートの2人の患者が肝酵素の上昇に関連する用量制限毒性を経験したと報告した。これは管理可能であるものの、安全性監視委員会によるさらなる評価が保留されている間、中用量および高用量群での投与を一時的に中断する結果となった。

まとめと今後の見通し

AMT-191の予備的な成功は、ファブリー病に対する1回限りの治療薬としての可能性を強化する。投資家は今後、安全性の懸念の解消と将来のデータ発表に注目するだろう。これらは、この治療法の継続的な開発と最終的な市場承認への道筋にとって極めて重要である。

よくある質問

Q: AMT-191とは何ですか？
A: AMT-191は、uniQureが開発した治験中の遺伝子治療薬で、α-Gal A酵素の欠乏によって引き起こされる希少な遺伝性疾患であるファブリー病の治療を目的としています。

Q: uniQureの株価はなぜ上昇したのですか？
A: 株価は、AMT-191が全ての患者で酵素活性を著しく増加させ、数人の患者が既存の治療を中止できることを示した有望な予備臨床試験データが発表された後に上昇しました。

出典: Investing.com