優尼基因法布瑞氏症基因療法試驗數據利好，股價上漲。

關鍵試驗結果提振 uniQure 股價

uniQure (NASDAQ:QURE) 股價在盤前交易中上漲 3.1%，此前該公司公佈了其 AMT-191 基因療法第一/二a 期試驗的積極初步數據。這種研究性基因療法旨在治療法布瑞氏症（Fabry disease），一種罕見的遺傳性疾病。結果顯示出顯著的治療潛力，所有 11 名接受治療的患者均顯示出酶活性升高。

臨床發現概述

該試驗顯示，所有患者群體中 α-半乳糖苷酶 A (α-Gal A) 活性均呈劑量依賴性增加。在最高劑量組中，酶活性達到正常水平的 27.7 至 223.7 倍。一個重要的里程碑是，11 名患者中有 6 名在符合特定標準後成功停用了標準酶替代療法 (ERT)。

市場反應與安全性概況

有前景的療效數據提振了投資者信心，推動該股在盤前上漲。然而，該公司也報告稱，在中等劑量組中有兩名患者出現了與肝酶升高相關的劑量限制性毒性。儘管這些情況可控，但已導致中、高劑量組的給藥暫時中止，等待安全監測委員會的進一步評估。

總結與未來展望

AMT-191 的初步成功強化了其作為法布瑞氏症一次性治療的潛力。投資者現在將關注安全問題的解決以及未來的數據發布，這些對於該療法的持續開發和最終上市批准至關重要。

常見問題

問： AMT-191 是什麼？
答： AMT-191 是 uniQure 開發的一種研究性基因療法，用於治療法布瑞氏症，這是一種由 α-Gal A 酶缺乏引起的罕見遺傳性疾病。

問： uniQure 的股價為何上漲？
答： 股價上漲是因為公佈了有前景的初步臨床試驗數據，顯示 AMT-191 顯著增加了所有患者的酶活性，其中幾名患者能夠停止現有的治療。

來源： Investing.com