法明股價在FDA駁回喬恩雅的補充新藥申請後下跌。

FDA 回應的重點摘要

Pharming Group NV (NASDAQ:PHAR) 股價在美國食品藥物管理局 (FDA) 發布完整回應函 (CRL) 後急劇下跌，該函實質上拒絕了其藥物 Joenja 用於年幼兒科患者的補充新藥申請 (sNDA)。

監管疑慮概述

FDA 對於體重較輕的 4 至 11 歲兒童可能存在治療暴露不足的問題表示擔憂。該機構已要求提供額外的兒科藥物動力學數據，然後才能重新評估建議劑量。此外，CRL 還指出了用於測試生產批次的分析方法存在問題。Pharming 表示，他們相信這些問題是可以解決的，並打算與 FDA 密切合作。

對 Pharming 股價的影響

該公告導致市場出現顯著負面反應，Pharming 股價在盤前交易中暴跌 16.8%。這一進展延遲了 Joenja 潛在的市場擴張。值得注意的是，這項決定不影響該藥物目前對 12 歲及以上患者的現有批准，該藥物仍然是美國該年齡組中唯一獲批的 APDS 治療藥物。

摘要與展望

儘管遭遇挫折，Pharming Group 的領導層已重申其致力於讓 Joenja 適用於年幼兒科患者的決心。該公司計劃向 FDA 申請召開 A 型會議，以釐清重新提交申請的途徑。這次會議的結果以及收集新數據的時間表將是投資者未來關注的關鍵因素。

常見問題

問： Pharming Group 的股價為何下跌？
答： 股價下跌是因為美國 FDA 發布了針對其藥物 Joenja 兒科用途申請的完整回應函，函中引用了數據方面的擔憂，並要求在批准前提供更多資訊。

問： 什麼是完整回應函 (CRL)？
答： FDA 的 CRL 表示新藥申請無法以其目前形式獲得批准。它詳細說明了申請人必須解決的具體缺陷。

問： 這會影響 Joenja 目前的批准嗎？
答： 不會，FDA 對 Joenja 治療 12 歲及以上患者的現有批准不受此監管行動的影響。

來源： Investing.com