优尼奎尔股价受法布雷基因疗法试验数据利好提振上涨

关键试验结果提振uniQure股价

uniQure (NASDAQ:QURE) 股价在盘前交易中上涨3.1%，此前该公司公布了AMT-191 I/IIa期试验的积极初步数据。这种研究性基因疗法旨在治疗法布里病，一种罕见的遗传性疾病。结果表明其具有显著的治疗潜力，所有11名接受治疗的患者均显示酶活性升高。

临床发现概述

试验表明，所有患者队列中α-半乳糖苷酶A (α-Gal A) 活性均呈剂量依赖性增加。在最高剂量组中，酶活性达到正常水平的27.7至223.7倍。一个重要的里程碑是，11名患者中有6名在符合特定标准后成功停止了其标准酶替代疗法 (ERT)。

市场反应和安全性概况

有前景的疗效数据提振了投资者信心，推动了该股的盘前上涨。然而，该公司也报告称，在中剂量队列中有两名患者出现了与肝酶升高相关的剂量限制性毒性。尽管可控，但这导致中高剂量组的给药暂时暂停，有待安全监测委员会进一步评估。

总结与未来展望

AMT-191的初步成功强化了其作为法布里病一次性治疗的潜力。投资者现在将关注安全问题的解决和未来的数据公布，这些对于该疗法的持续开发和最终市场批准至关重要。

常见问题

问： AMT-191是什么？
答： AMT-191是uniQure开发的一种研究性基因疗法，用于治疗法布里病，这是一种由α-Gal A酶缺乏引起的罕见遗传性疾病。

问： uniQure的股价为何上涨？
答： 股价上涨是因为公布了有前景的初步临床试验数据，数据显示AMT-191显著增加了所有患者的酶活性，其中几名患者能够停止现有疗法。

来源： Investing.com