罗克特药业获FDA基因疗法批准，股价上涨

FDA 批准 KRESLADI，提振公司股价

Rocket Pharmaceuticals（股票代码：RCKT）的股价在美国食品药品监督管理局加速批准 KRESLADI 后上涨了 6%。这是首个获得 FDA 批准的用于治疗患有严重白细胞黏附缺陷症 I 型（一种罕见遗传性免疫缺陷病）儿童的基因疗法。

里程碑式批准概述

KRESLADI 是一种基于自体造血干细胞的基因疗法，专为患有严重 LAD-I 且无法获得匹配的同胞供体进行干细胞移植的儿科患者设计。严重的 LAD-I 是一种危及生命的疾病，由 ITGB2 基因突变引起，导致反复感染和儿童早期高死亡率。

财务和市场影响

此次加速批准直接促使 Rocket Pharmaceuticals 股价上涨 6%。FDA 还授予该公司一张罕见儿科疾病优先审评凭证。Rocket Pharmaceuticals 宣布计划评估战略方案以将此凭证货币化，旨在提高财务灵活性并最大化股东价值。

总结与后续步骤

虽然初步批准是基于中性粒细胞表面表达的增加，但 KRESLADI 临床益处的确认将取决于正在进行的研究的长期随访数据。市场将密切关注这些数据，将其作为该疗法持续成功的关键指标。

常见问题

问： KRESLADI 是什么？
答： KRESLADI 是首个获得 FDA 批准的基因疗法，用于治疗患有严重白细胞黏附缺陷症 I 型（一种罕见且危及生命的遗传性疾病）的儿科患者。

问： Rocket Pharmaceuticals 股价为何上涨？
答： 在美国 FDA 加速批准其新基因疗法 KRESLADI 后，该公司股价上涨了 6%。

问： 什么是罕见儿科疾病优先审评凭证？
答： 这是 FDA 授予的一种凭证，允许公司在未来药物申请中获得为期六个月的快速审评。这些凭证可以出售给其他制药公司。

来源： Investing.com