法明股价在FDA拒绝乔恩贾的补充新药申请后下跌

FDA 回复的关键摘要

在收到美国食品药品监督管理局 (FDA) 发布的完整回复函 (CRL) 后，Pharming Group NV (NASDAQ:PHAR) 的股价急剧下跌，该回复函实际上拒绝了其药物 Joenja 用于年幼儿科患者的补充新药申请 (sNDA)。

监管担忧概述

FDA 对体重较轻的 4 至 11 岁儿童可能存在治疗暴露不足表示担忧。该机构已要求提供额外的儿科药代动力学数据，然后才能重新评估建议的剂量。此外，CRL 还指出了用于测试生产批次的分析方法存在问题。Pharming 表示，它相信这些问题是可以解决的，并打算与 FDA 密切合作。

对 Pharming 股价的影响

该公告导致市场出现显著负面反应，Pharming 的股价在盘前交易中暴跌 16.8%。这一进展推迟了 Joenja 潜在的市场扩张。值得注意的是，此决定不影响该药物对 12 岁及以上患者的现有批准，该药物仍然是美国该年龄组 APDS 唯一获批的治疗方法。

总结与展望

尽管遭遇挫折，Pharming Group 的领导层已重申其致力于将 Joenja 提供给年幼儿科患者的决心。该公司计划向 FDA 申请召开 A 类会议，以明确重新提交的途径。此次会议的结果以及收集新数据的时间表将是投资者未来关注的关键因素。

常见问题

问：Pharming Group 的股价为何下跌？
答：在美国 FDA 发布了关于其药物 Joenja 儿科用途申请的完整回复函后，股价下跌，FDA 引用了数据担忧并要求在批准前提供更多信息。

问：什么是完整回复函 (CRL)？
答：FDA 的 CRL 表明新药申请无法以其现有形式获得批准。它详细说明了申请人必须解决的具体缺陷。

问：这会影响 Joenja 目前的批准吗？
答：不，Joenja 现有针对 12 岁及以上患者的 FDA 批准不受此监管行动的影响。

来源： Investing.com