uniQure tăng nhờ dữ liệu thử nghiệm liệu pháp gen Fabry khả quan

Kết quả thử nghiệm quan trọng thúc đẩy cổ phiếu uniQure

Cổ phiếu uniQure (NASDAQ:QURE) đã tăng 3,1% trong giao dịch trước giờ mở cửa sau khi công ty công bố dữ liệu sơ bộ tích cực từ thử nghiệm Giai đoạn I/IIa của AMT-191. Liệu pháp gen thử nghiệm này nhắm vào bệnh Fabry, một rối loạn di truyền hiếm gặp. Kết quả cho thấy tiềm năng điều trị đáng kể, với tất cả 11 bệnh nhân được điều trị đều cho thấy hoạt động enzyme tăng cao.

Tổng quan về các phát hiện lâm sàng

Thử nghiệm đã chứng minh sự gia tăng hoạt động của α-galactosidase A (α-Gal A) phụ thuộc vào liều lượng trên tất cả các nhóm bệnh nhân. Trong nhóm dùng liều cao nhất, hoạt động enzyme đạt mức từ 27,7 đến 223,7 lần so với mức bình thường. Một cột mốc quan trọng đã đạt được khi sáu trong số mười một bệnh nhân đã ngừng thành công liệu pháp thay thế enzyme (ERT) tiêu chuẩn của họ sau khi đáp ứng các tiêu chí cụ thể.

Phản ứng thị trường và hồ sơ an toàn

Dữ liệu hiệu quả đầy hứa hẹn đã thúc đẩy niềm tin của nhà đầu tư, đẩy giá cổ phiếu tăng trong giao dịch trước giờ mở cửa. Tuy nhiên, công ty cũng báo cáo rằng hai bệnh nhân trong nhóm dùng liều trung bình đã gặp phải độc tính giới hạn liều liên quan đến men gan tăng cao. Mặc dù có thể kiểm soát được, điều này đã dẫn đến việc tạm dừng dùng thuốc cho các nhóm dùng liều trung bình và cao trong khi chờ đánh giá thêm từ hội đồng giám sát an toàn.

Tóm tắt và triển vọng tương lai

Thành công sơ bộ của AMT-191 củng cố tiềm năng của nó như một phương pháp điều trị một lần cho bệnh Fabry. Các nhà đầu tư hiện sẽ tập trung vào việc giải quyết các lo ngại về an toàn và các đợt công bố dữ liệu trong tương lai, những yếu tố này rất quan trọng cho sự phát triển tiếp theo của liệu pháp và con đường cuối cùng để được phê duyệt trên thị trường.

Câu hỏi thường gặp

Hỏi: AMT-191 là gì?
Đ: AMT-191 là một liệu pháp gen thử nghiệm được phát triển bởi uniQure để điều trị bệnh Fabry, một rối loạn di truyền hiếm gặp do thiếu hụt enzyme α-Gal A.

Hỏi: Tại sao giá cổ phiếu của uniQure lại tăng?
Đ: Giá cổ phiếu tăng sau khi công bố dữ liệu thử nghiệm lâm sàng sơ bộ đầy hứa hẹn cho thấy AMT-191 đã tăng đáng kể hoạt động enzyme ở tất cả các bệnh nhân, với một số người có thể ngừng liệu pháp hiện có của họ.

Nguồn: Investing.com