Cổ phiếu Pharming giảm sau khi FDA từ chối sNDA của Joenja

Tóm tắt chính về phản hồi của FDA

Cổ phiếu của Pharming Group NV (NASDAQ:PHAR) đã giảm mạnh sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) ban hành Thư phản hồi hoàn chỉnh (CRL), từ chối hiệu quả Đơn đăng ký thuốc mới bổ sung (sNDA) cho thuốc Joenja của họ để sử dụng cho bệnh nhân nhi nhỏ tuổi.

Tổng quan về các lo ngại về quy định

FDA bày tỏ lo ngại về khả năng tiếp xúc không đủ với điều trị ở trẻ em từ 4 đến 11 tuổi có cân nặng thấp hơn. Cơ quan này đã yêu cầu dữ liệu dược động học nhi khoa bổ sung trước khi có thể đánh giá lại liều lượng đề xuất. Hơn nữa, CRL đã xác định các vấn đề với một phương pháp phân tích được sử dụng để kiểm tra các lô sản xuất. Pharming tuyên bố rằng họ tin rằng các vấn đề này có thể giải quyết được và dự định sẽ hợp tác chặt chẽ với FDA.

Tác động đến cổ phiếu của Pharming

Thông báo này đã dẫn đến phản ứng tiêu cực đáng kể trên thị trường, với cổ phiếu của Pharming giảm 16.8% trong giao dịch trước giờ mở cửa. Sự phát triển này làm trì hoãn khả năng mở rộng thị trường cho Joenja. Điều quan trọng cần lưu ý là quyết định này không ảnh hưởng đến sự chấp thuận hiện có của thuốc cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên, đây vẫn là phương pháp điều trị APDS duy nhất được chấp thuận cho nhóm tuổi đó ở Hoa Kỳ.

Tóm tắt và Triển vọng

Mặc dù gặp phải trở ngại, ban lãnh đạo của Pharming Group đã khẳng định sự cống hiến của mình trong việc đưa Joenja đến với nhóm bệnh nhân nhi nhỏ tuổi hơn. Công ty có kế hoạch yêu cầu một cuộc họp Loại A với FDA để làm rõ lộ trình nộp lại hồ sơ. Kết quả của cuộc họp này và thời gian thu thập dữ liệu mới sẽ là những yếu tố quan trọng để các nhà đầu tư theo dõi trong thời gian tới.

Câu hỏi thường gặp

Hỏi: Tại sao cổ phiếu của Pharming Group lại giảm?
Đ: Cổ phiếu giảm sau khi FDA Hoa Kỳ ban hành Thư phản hồi hoàn chỉnh cho đơn đăng ký sử dụng thuốc Joenja cho trẻ em, với lý do lo ngại về dữ liệu và yêu cầu thêm thông tin trước khi phê duyệt.

Hỏi: Thư phản hồi hoàn chỉnh (CRL) là gì?
Đ: CRL từ FDA cho biết rằng đơn đăng ký thuốc mới không thể được phê duyệt ở dạng hiện tại. Nó nêu chi tiết những thiếu sót cụ thể mà người nộp đơn phải giải quyết.

Hỏi: Điều này có ảnh hưởng đến sự chấp thuận hiện tại của Joenja không?
Đ: Không, sự chấp thuận hiện có của FDA đối với Joenja để điều trị cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên không bị ảnh hưởng bởi hành động pháp lý này.

Nguồn: Investing.com