uniQure ราคาหุ้นพุ่ง หลังผลการทดลองยีนบำบัดโรค Fabry เป็นบวก

ผลการทดลองสำคัญหนุนหุ้น uniQure

หุ้น uniQure (NASDAQ:QURE) เพิ่มขึ้น 3.1% ในการซื้อขายก่อนเปิดตลาด หลังจากบริษัทประกาศข้อมูลเบื้องต้นที่เป็นบวกจากการทดลองระยะที่ I/IIa ของ AMT-191 การบำบัดด้วยยีนที่กำลังศึกษาอยู่นี้มุ่งเป้าไปที่โรค Fabry ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายาก ผลลัพธ์บ่งชี้ถึงศักยภาพในการรักษาที่สำคัญ โดยผู้ป่วยทั้ง 11 รายที่ได้รับการรักษาแสดงให้เห็นถึงกิจกรรมของเอนไซม์ที่เพิ่มขึ้น

ภาพรวมของผลการวิจัยทางคลินิก

การทดลองแสดงให้เห็นถึงการเพิ่มขึ้นของกิจกรรมของเอนไซม์ α-galactosidase A (α-Gal A) ที่ขึ้นอยู่กับปริมาณยาในผู้ป่วยทุกกลุ่ม ในกลุ่มที่ได้รับยาในปริมาณสูงสุด กิจกรรมของเอนไซม์สูงขึ้นถึง 27.7 ถึง 223.7 เท่าจากระดับปกติ ความสำเร็จที่สำคัญคือ ผู้ป่วยหกในสิบเอ็ดรายสามารถหยุดการบำบัดด้วยการทดแทนเอนไซม์ (ERT) มาตรฐานได้สำเร็จหลังจากผ่านเกณฑ์ที่กำหนด

ปฏิกิริยาของตลาดและข้อมูลด้านความปลอดภัย

ข้อมูลประสิทธิภาพที่น่าพึงพอใจได้กระตุ้นความเชื่อมั่นของนักลงทุน ทำให้ราคาหุ้นปรับตัวสูงขึ้นก่อนเปิดตลาด อย่างไรก็ตาม บริษัทยังรายงานว่าผู้ป่วยสองรายในกลุ่มที่ได้รับยาขนาดกลางมีภาวะความเป็นพิษที่จำกัดปริมาณยาได้ ซึ่งเกี่ยวข้องกับเอนไซม์ตับที่สูงขึ้น แม้จะสามารถจัดการได้ แต่เหตุการณ์นี้ทำให้ต้องหยุดการให้ยาชั่วคราวสำหรับกลุ่มที่ได้รับยาขนาดกลางและสูง เพื่อรอการประเมินเพิ่มเติมจากคณะกรรมการติดตามความปลอดภัย

สรุปและแนวโน้มในอนาคต

ความสำเร็จเบื้องต้นของ AMT-191 ตอกย้ำศักยภาพในการเป็นวิธีการรักษาโรค Fabry แบบครั้งเดียว นักลงทุนจะมุ่งเน้นไปที่การแก้ไขข้อกังวลด้านความปลอดภัยและการเปิดเผยข้อมูลในอนาคต ซึ่งมีความสำคัญต่อการพัฒนาการบำบัดอย่างต่อเนื่องและการอนุมัติออกสู่ตลาดในที่สุด

คำถามที่พบบ่อย

คำถาม: AMT-191 คืออะไร?
คำตอบ: AMT-191 คือการบำบัดด้วยยีนที่กำลังศึกษาอยู่ ซึ่งพัฒนาโดย uniQure สำหรับการรักษาโรค Fabry ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากที่เกิดจากการขาดเอนไซม์ α-Gal A

คำถาม: ทำไมราคาหุ้นของ uniQure จึงเพิ่มขึ้น?
คำตอบ: ราคาหุ้นเพิ่มขึ้นหลังจากมีการเปิดเผยข้อมูลเบื้องต้นจากการทดลองทางคลินิกที่น่าพึงพอใจ ซึ่งแสดงให้เห็นว่า AMT-191 ช่วยเพิ่มกิจกรรมของเอนไซม์ในผู้ป่วยทุกรายได้อย่างมีนัยสำคัญ และหลายรายสามารถหยุดการรักษาที่มีอยู่เดิมได้

ที่มา: Investing.com