หุ้นฟาร์มมิ่งร่วง หลัง FDA ปฏิเสธคำขออนุมัติยาเพิ่มเติมของโจเอนจา

สรุปประเด็นสำคัญจากการตอบกลับของ FDA

หุ้นของ Pharming Group NV (NASDAQ:PHAR) ประสบภาวะลดลงอย่างรุนแรง หลังจากที่สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ออกจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ (CRL) ซึ่งเป็นการปฏิเสธคำขอขึ้นทะเบียนยาใหม่เพิ่มเติม (sNDA) สำหรับยา Joenja เพื่อใช้ในผู้ป่วยเด็กอายุน้อย

ภาพรวมข้อกังวลด้านกฎระเบียบ

FDA แสดงความกังวลเกี่ยวกับความเป็นไปได้ที่เด็กอายุ 4 ถึง 11 ปีที่มีน้ำหนักตัวน้อยจะได้รับยาไม่เพียงพอ หน่วยงานได้ร้องขอข้อมูลเภสัชจลนศาสตร์ในเด็กเพิ่มเติม ก่อนที่จะสามารถประเมินขนาดยาที่เสนอใหม่ได้ นอกจากนี้ CRL ยังระบุปัญหาเกี่ยวกับวิธีการวิเคราะห์ที่ใช้ในการทดสอบชุดการผลิต Pharming ระบุว่าเชื่อว่าปัญหาเหล่านี้สามารถแก้ไขได้ และตั้งใจที่จะทำงานร่วมกับ FDA อย่างใกล้ชิด

ผลกระทบต่อหุ้นของ Pharming

การประกาศดังกล่าวส่งผลให้เกิดปฏิกิริยาเชิงลบอย่างมีนัยสำคัญในตลาด โดยหุ้นของ Pharming ดิ่งลง 16.8% ในการซื้อขายก่อนเปิดตลาด การพัฒนานี้ทำให้การขยายตลาดที่มีศักยภาพสำหรับยา Joenja ต้องล่าช้าออกไป สิ่งสำคัญคือต้องทราบว่าการตัดสินใจนี้ไม่ส่งผลกระทบต่อการอนุมัติยาที่มีอยู่สำหรับผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไป ซึ่งยังคงเป็นการรักษาเดียวที่ได้รับการอนุมัติสำหรับ APDS ในกลุ่มอายุนั้นในสหรัฐอเมริกา

สรุปและแนวโน้ม

แม้จะมีความล่าช้า แต่ผู้นำของ Pharming Group ได้ยืนยันความมุ่งมั่นที่จะทำให้ยา Joenja พร้อมใช้งานสำหรับผู้ป่วยเด็กอายุน้อย บริษัทวางแผนที่จะขอประชุมประเภท A กับ FDA เพื่อชี้แจงแนวทางในการยื่นคำขอใหม่ ผลลัพธ์ของการประชุมนี้และกรอบเวลาในการรวบรวมข้อมูลใหม่จะเป็นปัจจัยสำคัญที่นักลงทุนต้องจับตาดูต่อไป

คำถามที่พบบ่อย

ถาม: ทำไมหุ้นของ Pharming Group ถึงร่วงลง?
ตอบ: หุ้นร่วงลงหลังจากที่สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ออกจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์สำหรับคำขอใช้ยา Joenja ในเด็ก โดยอ้างถึงข้อกังวลด้านข้อมูลและขอข้อมูลเพิ่มเติมก่อนการอนุมัติ

ถาม: จดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์ (CRL) คืออะไร?
ตอบ: CRL จาก FDA ระบุว่าคำขอขึ้นทะเบียนยาใหม่ไม่สามารถอนุมัติได้ในรูปแบบปัจจุบัน โดยจะระบุรายละเอียดข้อบกพร่องเฉพาะที่ผู้ยื่นคำขอต้องแก้ไข

ถาม: สิ่งนี้ส่งผลกระทบต่อการอนุมัติยา Joenja ในปัจจุบันหรือไม่?
ตอบ: ไม่ การอนุมัติยา Joenja ที่มีอยู่ของ FDA สำหรับการรักษาผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไปไม่ได้รับผลกระทบจากการดำเนินการด้านกฎระเบียบนี้

ที่มา: Investing.com