uniQure Melonjak berikutan Data Ujian Positif Terapi Gen Fabry

Keputusan Ujian Utama Meningkatkan Saham uniQure

Saham uniQure (NASDAQ:QURE) meningkat 3.1% dalam dagangan prapasaran selepas syarikat itu mengumumkan data awal positif daripada ujian Fasa I/IIa AMT-191. Terapi gen penyelidikan ini menyasarkan penyakit Fabry, gangguan genetik yang jarang berlaku. Keputusan menunjukkan potensi terapeutik yang signifikan, dengan kesemua 11 pesakit yang dirawat menunjukkan peningkatan aktiviti enzim.

Gambaran Keseluruhan Penemuan Klinikal

Ujian tersebut menunjukkan peningkatan aktiviti α-galactosidase A (α-Gal A) yang bergantung kepada dos merentasi semua kohort pesakit. Dalam kumpulan dos tertinggi, aktiviti enzim mencapai tahap antara 27.7 hingga 223.7 kali ganda di atas normal. Satu pencapaian penting telah dicapai apabila enam daripada sebelas pesakit berjaya menghentikan terapi penggantian enzim (ERT) standard mereka setelah memenuhi kriteria tertentu.

Reaksi Pasaran dan Profil Keselamatan

Data keberkesanan yang menjanjikan telah meningkatkan keyakinan pelabur, mendorong kenaikan saham prapasaran. Bagaimanapun, syarikat itu juga melaporkan bahawa dua pesakit dalam kohort dos pertengahan mengalami ketoksikan pembatas dos yang berkaitan dengan peningkatan enzim hati. Walaupun boleh diurus, ini telah menyebabkan pemberhentian sementara dos untuk kumpulan dos pertengahan dan tinggi sementara menunggu penilaian lanjut oleh lembaga pemantauan keselamatan.

Ringkasan dan Prospek Masa Depan

Kejayaan awal AMT-191 mengukuhkan potensinya sebagai rawatan sekali sahaja untuk penyakit Fabry. Pelabur kini akan menumpukan perhatian kepada penyelesaian kebimbangan keselamatan dan pembacaan data masa depan, yang penting untuk pembangunan berterusan terapi dan laluan akhirnya ke kelulusan pasaran.

Soalan Lazim

S: Apakah AMT-191?
J: AMT-191 ialah terapi gen penyelidikan yang dibangunkan oleh uniQure untuk rawatan penyakit Fabry, gangguan genetik yang jarang berlaku yang disebabkan oleh kekurangan enzim α-Gal A.

S: Mengapakah harga saham uniQure meningkat?
J: Harga saham meningkat berikutan pengeluaran data ujian klinikal awal yang menjanjikan yang menunjukkan AMT-191 meningkatkan aktiviti enzim dengan ketara dalam semua pesakit, dengan beberapa pesakit dapat menghentikan terapi sedia ada mereka.

Sumber: Investing.com