유니큐어, 파브리 유전자 치료 임상 데이터 호재에 주가 상승

주요 임상시험 결과, uniQure 주가 상승

uniQure(나스닥:QURE) 주가는 회사가 AMT-191의 1/2a상 임상시험에서 긍정적인 예비 데이터를 발표한 후 장전 거래에서 3.1% 상승했습니다. 이 연구 유전자 치료제는 희귀 유전 질환인 파브리병을 표적으로 합니다. 모든 11명의 치료 환자에서 효소 활성 증가가 나타나 상당한 치료 잠재력을 시사합니다.

임상 결과 개요

임상시험 결과, 모든 환자 코호트에서 α-갈락토시다아제 A(α-Gal A) 활성이 용량 의존적으로 증가했습니다. 최고 용량 그룹에서는 효소 활성이 정상 수준보다 27.7배에서 223.7배 높은 수준에 도달했습니다. 11명의 환자 중 6명은 특정 기준을 충족한 후 표준 효소 대체 요법(ERT)을 성공적으로 중단하여 중요한 이정표를 달성했습니다.

시장 반응 및 안전성 프로필

유망한 효능 데이터는 투자자 신뢰를 높여 주가의 장전 상승을 이끌었습니다. 그러나 회사는 중간 용량 코호트의 두 환자에서 간 효소 상승과 관련된 용량 제한 독성이 발생했다고 보고했습니다. 이는 관리 가능하지만, 안전성 모니터링 위원회의 추가 평가가 있을 때까지 중간 및 고용량 그룹의 투여를 일시적으로 중단하게 되었습니다.

요약 및 향후 전망

AMT-191의 예비 성공은 파브리병에 대한 1회성 치료제로서의 잠재력을 강화합니다. 투자자들은 이제 안전성 문제 해결과 향후 데이터 공개에 집중할 것이며, 이는 치료제의 지속적인 개발과 궁극적인 시장 승인 경로에 매우 중요합니다.

자주 묻는 질문

Q: AMT-191은 무엇인가요?
A: AMT-191은 uniQure가 개발한 연구용 유전자 치료제로, α-Gal A 효소 결핍으로 인해 발생하는 희귀 유전 질환인 파브리병 치료를 위한 것입니다.

Q: uniQure의 주가가 상승한 이유는 무엇인가요?
A: 주가는 AMT-191이 모든 환자에서 효소 활성을 유의미하게 증가시켰고, 여러 환자가 기존 치료를 중단할 수 있었음을 보여주는 유망한 예비 임상시험 데이터 발표 이후 상승했습니다.

출처: Investing.com