uniQure Menguat menyusul Data Uji Klinis Terapi Gen Fabry yang Positif

Hasil Uji Coba Utama Meningkatkan Saham uniQure

Saham uniQure (NASDAQ:QURE) naik 3,1% dalam perdagangan pra-pasar setelah perusahaan mengumumkan data awal yang positif dari uji coba Fase I/IIa AMT-191. Terapi gen investigasi ini menargetkan penyakit Fabry, kelainan genetik langka. Hasilnya menunjukkan potensi terapeutik yang signifikan, dengan semua 11 pasien yang diobati menunjukkan peningkatan aktivitas enzim.

Tinjauan Temuan Klinis

Uji coba menunjukkan peningkatan aktivitas α-galactosidase A (α-Gal A) yang bergantung pada dosis di semua kelompok pasien. Pada kelompok dosis tertinggi, aktivitas enzim mencapai tingkat antara 27,7 hingga 223,7 kali di atas normal. Tonggak penting tercapai karena enam dari sebelas pasien berhasil menghentikan terapi pengganti enzim (ERT) standar mereka setelah memenuhi kriteria tertentu.

Reaksi Pasar dan Profil Keamanan

Data efikasi yang menjanjikan memicu kepercayaan investor, mendorong kenaikan saham di pra-pasar. Namun, perusahaan juga melaporkan bahwa dua pasien dalam kelompok dosis menengah mengalami toksisitas pembatas dosis yang terkait dengan peningkatan enzim hati. Meskipun dapat dikelola, hal ini menyebabkan penghentian sementara pemberian dosis untuk kelompok dosis menengah dan tinggi sambil menunggu evaluasi lebih lanjut oleh dewan pemantau keamanan.

Ringkasan dan Prospek Masa Depan

Keberhasilan awal AMT-191 memperkuat potensinya sebagai pengobatan satu kali untuk penyakit Fabry. Investor kini akan fokus pada penyelesaian masalah keamanan dan pembacaan data di masa mendatang, yang sangat penting untuk pengembangan terapi yang berkelanjutan dan jalur menuju persetujuan pasar.

FAQ

T: Apa itu AMT-191?
J: AMT-191 adalah terapi gen investigasi yang dikembangkan oleh uniQure untuk pengobatan penyakit Fabry, kelainan genetik langka yang disebabkan oleh defisiensi enzim α-Gal A.

T: Mengapa harga saham uniQure meningkat?
J: Harga saham naik menyusul rilis data uji coba klinis awal yang menjanjikan yang menunjukkan AMT-191 secara signifikan meningkatkan aktivitas enzim pada semua pasien, dengan beberapa di antaranya dapat menghentikan terapi yang ada.

Sumber: Investing.com