सकारात्मक फैब्री जीन थेरेपी परीक्षण डेटा के बाद यूनीक्योर में उछाल

प्रमुख परीक्षण परिणामों ने uniQure स्टॉक को बढ़ावा दिया

कंपनी द्वारा AMT-191 के अपने चरण I/IIa परीक्षण से सकारात्मक प्रारंभिक डेटा की घोषणा के बाद प्रीमार्केट ट्रेडिंग में uniQure (NASDAQ:QURE) के स्टॉक में 3.1% की वृद्धि हुई। यह खोजी जीन थेरेपी फैब्री रोग, एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार को लक्षित करती है। परिणाम महत्वपूर्ण चिकित्सीय क्षमता का संकेत देते हैं, जिसमें सभी 11 उपचारित रोगियों में एंजाइम गतिविधि बढ़ी हुई पाई गई।

नैदानिक ​​निष्कर्षों का अवलोकन

परीक्षण में सभी रोगी समूहों में α-गैलेक्टोसिडेस A (α-Gal A) गतिविधि में खुराक-निर्भर वृद्धि देखी गई। उच्चतम खुराक समूह में, एंजाइम गतिविधि सामान्य से 27.7 से 223.7 गुना अधिक स्तर तक पहुंच गई। एक महत्वपूर्ण उपलब्धि हासिल की गई क्योंकि ग्यारह में से छह रोगियों ने विशिष्ट मानदंडों को पूरा करने के बाद अपनी मानक एंजाइम प्रतिस्थापन चिकित्सा (ERT) को सफलतापूर्वक बंद कर दिया।

बाजार की प्रतिक्रिया और सुरक्षा प्रोफ़ाइल

आशाजनक प्रभावकारिता डेटा ने निवेशकों के विश्वास को बढ़ावा दिया, जिससे स्टॉक को प्रीमार्केट में लाभ हुआ। हालांकि, कंपनी ने यह भी बताया कि मध्यम खुराक समूह के दो रोगियों में बढ़े हुए लिवर एंजाइम से संबंधित खुराक-सीमित विषाक्तता का अनुभव हुआ। हालांकि यह प्रबंधनीय है, लेकिन सुरक्षा निगरानी बोर्ड द्वारा आगे के मूल्यांकन तक मध्यम और उच्च खुराक समूहों के लिए खुराक में अस्थायी रोक लगा दी गई है।

सारांश और भविष्य की संभावनाएं

AMT-191 की प्रारंभिक सफलता फैब्री रोग के लिए एक बार के उपचार के रूप में इसकी क्षमता को पुष्ट करती है। निवेशक अब सुरक्षा संबंधी चिंताओं के समाधान और भविष्य के डेटा रीडआउट पर ध्यान केंद्रित करेंगे, जो थेरेपी के निरंतर विकास और बाजार अनुमोदन के अंतिम मार्ग के लिए महत्वपूर्ण हैं।

अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न

प्र: AMT-191 क्या है?
उ: AMT-191 uniQure द्वारा विकसित एक खोजी जीन थेरेपी है जिसका उपयोग फैब्री रोग के उपचार के लिए किया जाता है, जो α-Gal A एंजाइम की कमी के कारण होने वाला एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है।

प्र: uniQure के स्टॉक की कीमत क्यों बढ़ी?
उ: स्टॉक की कीमत आशाजनक प्रारंभिक नैदानिक ​​परीक्षण डेटा जारी होने के बाद बढ़ी, जिसमें दिखाया गया कि AMT-191 ने सभी रोगियों में एंजाइम गतिविधि को काफी बढ़ा दिया, और कई अपनी मौजूदा चिकित्सा को बंद करने में सक्षम थे।

स्रोत: Investing.com